日前在北京参加第二届中国罕见病高峰论坛的专家呼吁，尽快建立有效的罕见病医疗保障机制，推进罕见病相关法律政策制定。

　　罕见病，又称“孤儿病”，是指盛行率低、少见的疾病。

　　世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65％至1％之间的疾病或病变。尽管发病率低，但罕见病多为进展性、严重性疾病，常危及生命。目前国际确认的罕见病种类在6000至7000种，占人类疾病的10％左右，但是其中只有不到1％有治疗方法。在我国，罕见病病人已超过千万。

　　上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国教授介绍，由于研发、生产成本高，罕见病患病人数极少，以及罕见病的特殊性，在治疗上普遍存在着用药难和用药贵的困境。

　　“罕见病立法在中国还是空白，同时缺少罕见病相关的医疗制度保障。”李定国呼吁，应逐步将罕见病纳入到医疗保障体系，尤其是将能治疗的罕见病病种优先纳入保障体系，为罕见病患者提供必要的医疗保障和经济援助。

　　瓷娃娃罕见病（成骨不全症）关爱中心创始人黄如方认为，目前仅有不到1％的罕见病拥有治疗方案。“无药可用”是病人面对的又一困境。而我国目前几乎没有自主研发的罕见病治疗药物，主要依靠进口药物。加大对“孤儿药”研发的投入是解决罕见病问题的又一重点。

　　■胡浩